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    自然集团旗下CANCER GENE THERAPY杂志(CANCER GENE THER 0929-1903;影响因子:4.044),在今年发表一篇关于神经鞘瘤基因治疗的文章。该文章将AAV1病毒逆转录到神经鞘瘤细胞中,通过过表达GSDMDNterm,来抑制神经鞘瘤细胞增殖。

 

北京首善儿童肿瘤基金会的志愿者就此文章资料详细咨询了北京天坛医院赵赋医生。赵医生详细解释道:对于神经鞘瘤这种良性肿瘤来说,这是一种比较新的基因治疗方法。目前神经鞘瘤的治疗,主要通过手术切除,但非常容易损伤神经功能,患者可能出现运动、感觉障碍。该基因治疗方法基于瘤内注射病毒来转染肿瘤细胞,可以实现抑制肿瘤生长,并有效保护神经功能,降低疼痛症状。目前,该治疗在细胞和动物水平得到了验证,该治疗是否会反弹或者其它副作用,目前也不确定,仍期待动物和人体中作进一步研究。此外,对于皮下单个肿瘤可能有用,但对于中枢神经系统多发的肿瘤而言,价值不大。

 

最后,赵医生还说,基因治疗从上个世纪八、九十年代开始一直备受关注,然而,其临床应用还相对很远,特别是对于肿瘤治疗,目前更多还是处于研究中。很多医疗、科研人员也在朝着这个方向努力。

       

        我们基金会将持续关注国际、国内的相关医学动态,感谢志愿者的英语翻译,也呼吁更多语种翻译人才加入志愿者团队(请联系微信号:ttyysw9),希望可以打破信息壁垒,让神经纤维瘤病患者及家属避免不实的信息误导。

       

        再次提醒,此文仅作参考不代表任何观点,所有相关数据来自文章Schwannoma gene therapy byadeno-associated virus delivery of the pore-forming protein Gasdermin-Dhttps://doi.org/10.1038/s41417-018-0077-3),可点击文末“阅读原文”。各位患者及家属如有相关治疗需求,请咨询国家注册登记正规医院的专业团队